Содержание
Пептид АСЕ-031
ACE-031 – это перспективнейший препарат, относящийся к классу ингибиторов миостатина. В его основе находится раствор экстрацеллюлярных элементов ActRIIB рецепторов, которые соединены с Fc фрагментом иммуноглобулина G. Действие препарата базируется на блокировке миостатина (происходит полное блокирование сигнала через рецептор ActRIIB), в результате чего наблюдается ускорение роста мышечной массы и силовых показателей.
Данный пептид представляет высокий потенциал для применения в бодибилдинге для обеспечения лучшего мышечного роста и восстановления при миодистрофиях.
Результаты исследований
Не так часто удается заполучить результаты исследований, касающихся пептидов. Тех самых, которые сейчас вовсю продаются и в Украине, и в России. В данном случае речь идет об одном пептиде, точнее, пропептиде – ACE-031, который является ингибитором миостатина.
Надо сказать, что компания, которая синтезировала ACE-031 – Acceleron Pharma – исследования в его отношении прекратила. Надолго или нет, пока неизвестно. Но пропептид до сих пор синтезируется сторонними лабораториями и на рынок поступает. Следовательно, поговорить о нем стоит, тем более, что ингибиторы миостатина – достаточно обширная и интересная тема. В данном случае, речь пойдет о вполне официальном исследовании, результаты которого были опубликованы в мартовском номере научного журнала Muscle & Nerve.
В исследовании приняло участие 48 человек, Все они были женщинами в возрасте 45-75 лет (женщины для таких экспериментов выбираются, как правило, для того, чтобы минимизировать влияние сторонних факторов, в частности, тестостерона). Им была сделана всего одна инъекция ACE-031, но разного объема: 0,02, 0,05, 0,1, 0,3, 1 и 3 мг на килограмм собственного веса. Одной инъекции в данном случае было вполне достаточно, так как период полужизни препарата составляет около 20 дней. Концентрация в плазме крови нарастает достаточно быстро, достигая максимума примерно в течение 3-4 дней. По истечении 8-10 дней концентрация начинает постепенно идти на спад.
Надо сказать, что удовлетворительные результаты были получены только при весьма значительном объеме инъекций – 1 и 3 мг на кило собственного веса. Остальные дозировки особого преимущества по сравнению с инъекциями плацебо не дали. Однако «трехмиллиграммовая» группа получила существенную прибавку в объеме мышц – 5 процентов. Сухая мышечная масса выросла на 3%, при этом ушло некоторое количество жира. Подчеркну: три процента для стокилограммового атлета – это 3 кг именно мышц, которые «прирастают» всего за две-три недели.
Но речь идет именно о МИЛЛИГРАММАХ на килограмм веса. А продается обычно ACE-031 во флаконах, содержащих всего 1 мг (1000 мкг). Можете себе представить, сколько понадобится таких флаконов всего лишь для одной инъекции. Наконец, стоит сказать и о том, почему Acceleron Pharma пока прекратила исследования в отношении своего ингибитора миостатина.
Дело в том, что в чуть более раннем эксперименте на детях в ряде случаев у испытуемых было обнаружено спонтанное кровотечение из носа и десен, а также растяжение кровеносных сосудов. В описанном выше эксперименте на женщинах практически у всех испытуемых резко снижался уровень ФСГ. Быть может, ничего опасного в этих «побочках» и нет, но специалисты из Acceleron Pharma решили досконально во всем разобраться – от греха подальше. Те же, кто продолжает покупать АСЕ-031, делают его инъекции на свой страх и риск.
Прочие пептиды
Клинические испытания ACE-031
2 мая 2013 года, пресс-релиз, Acceleron Pharma и Shire PLC объявили, что они пришли к заключению о своей совместной работе по ACE-031 и связанных с этим молекул, и что они не будут приступать к повторному запуску этой программы. Джон Кнопф, генеральный директор Acceleron сказал: «Не смотря на то, что мы выражаем свое недовольство результатами программы ACE-031, в тоже время, благодаря проведению исследования, мы получили ценные сведения, которые могут быть использованы в процессе проведения Acceleron разработок новых соединений, также они смогут в будущем принести пользу нашим пациентам».
Другое событие, датированное 2 мая 2013: при общении с Джейн Ларкиндэйл, вице-президентом АМД по исследованиям, Кеннет Атти, представляющий Acceleron, и Лоуренс Чарльз из Shire сообщили, что клинические исследования ACE-031 были приостановлены с февраля 2011 года. «Начиная с того момента», - продолжили они, - «мы представили ряд дополнительных доклинических и токсикологических исследований, но, к сожалению, результаты этих исследований не обеспечивают их дальнейшее развитие». Они выразили благодарность АМД за ее участие в программе ACE-031 и отметили, что: «Каждая компания по-прежнему привержена развитию новых терапевтических методов лечения АМД и других редких заболеваний».
Ниже приводится оригинальная история о поиске - «ACE-031 клинические исследования мышечной дистрофии Дюшена приостанавливаются на данный момент», - опубликованная 3 мая 2011.
21 апреля 2011 года биофармацевтические компании Acceleron Pharma и Shire заявили о том, что поддерживаемые АМД клинические исследования ACE-031 по мышечной дистрофии Дюшена (МДД) были приостановлены.
Работа по фазе 2 по исследованию в рамках эскалации дозы ACE-031 у мальчиков с МДМ была прекращена, а продление клинического исследования для мальчиков, которое было завершено в рамках изначального исследования, было приостановлено, основываясь на предварительных данных, связанных с безопасностью.
Оба исследования были проведены в Канаде, и план заключался в том, чтобы когда-нибудь в будущем открыть исследовательские центры в США.
Негативные явления, с которыми столкнулись участники испытаний – незначительные кровотечения из носа и десен, а также раширение кровеносных сосудов кожи – как вообще, так и сами по себе, не были признаны опасными. Тем не менее, причастные компании и регулирующие органы говорят, что им необходимо полное понимание этих событий прежде, чем клинические испытания ACE-031 будут продолжены.
Развитие ACE-031 полностью обсуждалось в апрельском выпуске 2011 года в журнале АМД «Quest», посвященном здоровью и ежеквартальным исследованиям. Обсуждение было опубликовано под заголовком «Отвлекающий и нежеланный белок». Компании выражают надежду на возобновления тестирования ACE-031 после того, как будут полностью изучены вопросы безопасности.
Acceleron и Shire завершают исследования ACE-031 на крысах и обезьянах. Исследователи будут анализировать данные людей и животных для того, чтобы получить представление о получаемых, неблагоприятных явлениях. Компании заявляют, что они надеются на возобновление испытаний ACE-031 на людях после того, как результаты этих анализов будут получены и рассмотрены Администрацией США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (FDA), а также Министерством здравоохранения Канады.
Acceleron и Shire 21 апреля сделали следующее заявление:
- «С целью сохранения ситуации, при которой Ассоциация мышечной дистрофии Дюшена будет постоянно проинформирована, Acceleron и Shire собираются предоставлять обновленные данные о состоянии клинической программы по ACE-031».
- «В ходе клинических испытаний на здоровых взрослых и мальчиках с МДД, у некоторых участников наблюдалось незначительное носовое кровотечение, кровоточивость десен и/или небольшое расширение кровеносных сосудов в коже. Эти явления были полностью устранены после прекращения лечения».
- «Сами по себе незначительные кровотечения и расширение кровеносных сосудов не рассматривались в качестве серьезной проблемы безопасности в контексте данного исследования».
- «Тем не менее, на основе анализа этих данных по безопасности, проведенного совместно с FDA и Министерством здравоохранения Канады, Acceleron прекратила A031-03 исследование по МДД и приостановила проведение набора и дозирования в рамках последующего расширенного исследования A031-06».
- «Acceleron и Shire по-прежнему остаются связанными с международной клинической программой по МДД, а также с проектом по развитию ACE-031. Преследуя эти цели, мы выражаем намерение начать проведение новых исследований ACE-031 в рамках работы с МДД, при этом будет проводиться соответствующий мониторинг по вопросам, а также последующие обсуждения с регулирующими органами».
- «В ближайшие месяцы мы предоставим новые сведения для ассоциации МДД, как это и полагается».
Значение для семей, связанных с мышечной дистрофией Дюшена
Появление переживаний по поводу безопасности, связанных с экспериментальным лекарственным препаратом, никогда не является хорошей новостью для семей, выражающих надежду на новые методы терапевтического лечения. Тем не менее, клинические исследования экспериментального лекарственного препарата по своей природе является рискованными. И его польза для пациентов, у которых потенциально могут возникнуть серьезные побочные явления, должна рассматриваться с точки зрения побочных явлений, которые должны быть выяснены прежде, чем они будут представлять угрозу здоровью или жизни.
- «Хотя мы разочарованы таким поворотом событий в развитии ACE-031, это подчеркивает важность проведения исследований, разработанных и контролируемых должным образом» - говорит Санджай Бидичандани, вице-президент MDA по исследованиям».
Также вы можете ознакомиться со списком исследований.