Клинические реакции на препараты оценивают с помощью разнообразных методов: от измерения физиологических функций (частота сердечных сокращений, артериальное давление) до уровней излечиваемости или смертности пациентов в популяции (см. далее). Однако, поскольку цель лекарственной терапии состоит в излечении или облегчении течения заболевания для улучшения и продления жизни, увеличиваются попытки напрямую измерить эти эффекты. Как уже упоминалось, большое количество пациентов желает иметь эту информацию, для чего и проводятся клинические наблюдения. Альтернативным способом изучения новых препаратов, попадающих на рынок, является мониторирование всех назначений (в разумных пределах), повлекших фатальные или нежелательные реакции (см. главу 3).

Клинически использование любого препарата зависит от знания подходящей дозы, которая в свою очередь зависит от данных кривой доза-ответ относительно как основных, так и нежелательных (побочных) эффектов. Изначально кривую доза-ответ для новых препаратов получают на основе изучения культуры ткани, затем животных и только потом — человека. Иногда невозможно получить полную терапевтическую кривую доза-ответ у чело- века человека вследствие высокой токсичности препарата при увеличении дозы. Как правило, такие исследования сложны и требуют больше времени, чем в клинической практике. Например, эффект определенной дозы препарата для снижения болевого порога у человека может быть оценен с помощью визуальной аналоговой шкалы, на которой указывают субъективное ощущение боли от 0 (нет боли) до 10 (максимально возможная боль). Однако ощущения боли варьируют у разных людей, степень болевых ощущений часто колеблется, кроме того, боль может возникать вследствие разных патологических процессов. В результате для определения окончательной кривой доза-ответ у человека для новых анальгетиков нужно сотни наблюдаемых и длительные исследования, что нецелесообразно. С другой стороны, на животных моделях (крысы или мыши) снижение боли может быть определено по среднему времени облизывания животным лапы, в которую было введено вещество, вызывающее воспаление. Для получения таким методом данных для кривой доза-ответ может потребоваться от 100 до 200 животных и несколько часов наблюдения. Обычно до этого строятся упрощенные кривые доза-ответ, полученные на разных тканевых препаратах, для определения отсутствия фармакологического действия, которое могло бы мешать клиническому использованию препарата.